Samenvatting:
De neonatale Fc receptor (FcRn) heeft een belangrijke rol bij het transporteren van IgG van de moeder naar het kind, maar ook het verlengen van de halfwaarde tijd van IgG moleculen door ze te “redden” van lysosomale degradatie. FcRn’s spelen een belangrijke rol bij maternale-foetale immuun cytopenieen (o.a. FNAITP), maar ook bij een aantal antistof gemedieerde auto-immuun aandoeningen zoals myasthenia gravis (MG), chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP) en een ITP. In muismodellen blijkt blokkade van FcRn’s te leiden tot een significante reductie van het materno-foetale IgG transport als ook een reductie van de hoeveelheid circulerend IgG. Ex vivo placentale perfusie studies tonen vergelijkbare effecten van FcRn blokkade. Op dit moment zijn er meerdere phase I t/m III studies gaande met IgG-gebaseerde en non-IgG gebaseerde FcRn antagonisten voor de behandeling van MG, ITP en CIDP, maar ook voor auto-immuun hemolytische anemie en hemolytische ziekte van de foetus en pasgeborene. Tijdens de refereerbijeenkomst zal de (patho)fysiologie van FcRn’s worden toegelicht, als ook de therapeutische mogelijkheden en potentiele nadelen van FcRn blokkade aan de hand van 2 phase 2 studies bij ITP patienten.
Leerdoelen:
..